近年來(lái)，國(guó)家出臺(tái)了一系列政策，不斷完善藥品監(jiān)管機(jī)制，以科學(xué)監(jiān)管賦能醫(yī)藥創(chuàng)新。面對(duì)新階段新格局，醫(yī)藥行業(yè)如何做到真正創(chuàng)新？臨床研發(fā)如何加速？

如何實(shí)現(xiàn)真正的創(chuàng)新？

近年來(lái)，在政策的持續(xù)推動(dòng)和多方保障下，醫(yī)藥創(chuàng)新迎來(lái)風(fēng)口。據(jù)藥智數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年CDE共受理1類(lèi)創(chuàng)新藥受理號(hào)1265個(gè)（其中報(bào)臨床1165個(gè)，報(bào)生產(chǎn)54個(gè)），獲批準(zhǔn)受理號(hào)1127個(gè)，創(chuàng)歷史新高。其中獲批數(shù)量較多的企業(yè)除了恒瑞醫(yī)藥等大型藥企，還可以看到君實(shí)生物、信達(dá)生物、瑞石生物等創(chuàng)新生物藥企。

2020年1類(lèi)新藥獲批準(zhǔn)受理號(hào)數(shù)量-企業(yè)排名

其實(shí)，美國(guó)FDA批準(zhǔn)新藥也呈現(xiàn)出這樣一種趨勢(shì)，雖然獲批準(zhǔn)小分子化合物仍以大型藥企占據(jù)主導(dǎo)地位，但是BLA申請(qǐng)卻以創(chuàng)新型公司為主。小型生物技術(shù)公司在創(chuàng)新藥領(lǐng)域占據(jù)越來(lái)越重要的地位，為什么會(huì)形成這種格局？

成都賦智健康董事長(zhǎng)姜和博士表示，創(chuàng)新藥在生物醫(yī)藥領(lǐng)域崛起的原因有很多，一是大公司在原創(chuàng)動(dòng)力方面往往是不夠的，而小公司可能只有研發(fā)創(chuàng)新或者以研發(fā)創(chuàng)新為主，否則就無(wú)法生存；二是中國(guó)的創(chuàng)新型公司很多由近年來(lái)從國(guó)外留學(xué)回國(guó)的海歸創(chuàng)業(yè)者或者國(guó)內(nèi)的學(xué)者團(tuán)隊(duì)創(chuàng)始，這些公司都處在初創(chuàng)或成長(zhǎng)階段，將來(lái)可能有一部分會(huì)成長(zhǎng)起來(lái)。

但是，我們還應(yīng)該意識(shí)到，中國(guó)的這些新藥多數(shù)仍屬于追隨創(chuàng)新，真正的FIC仍是鳳毛麟角。是什么原因阻礙了藥物創(chuàng)新？

姜和博士說(shuō)，“新藥研發(fā)時(shí)間往往需要15-20年，但專(zhuān)利保護(hù)期也只有20年，所以很多藥一旦成功，可能會(huì)很快失去專(zhuān)利保護(hù)。這樣的研發(fā)周期會(huì)促使很多方面重新認(rèn)識(shí)和思考，到底創(chuàng)新藥值不值得做。這里有兩個(gè)考慮，一個(gè)是機(jī)構(gòu)投入的經(jīng)濟(jì)學(xué)，另一個(gè)是社會(huì)投入的經(jīng)濟(jì)學(xué)。對(duì)于很多難治或無(wú)法治療的疾病，可能需要繼續(xù)做新藥。但是很多病已經(jīng)藥物不少，是不是還要冒如此風(fēng)險(xiǎn)去投入，劃算嗎？！事實(shí)上，全球的數(shù)據(jù)也發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新藥研發(fā)其實(shí)大部分是不賺錢(qián)的。”

創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)相關(guān)投入巨大，且面臨風(fēng)險(xiǎn)，數(shù)據(jù)顯示，目前創(chuàng)新藥投資成功率僅3%。所以，如果僅憑企業(yè)的投入是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的，還需要投資市場(chǎng)以及政府的支持。醫(yī)藥獨(dú)立評(píng)論人孟八一先生曾在直播中提到，2019年全球藥物研發(fā)的82%投在美國(guó)，風(fēng)投67%投在美國(guó)，美國(guó)醫(yī)療支出占GDP18%，中國(guó)6-7%?？梢钥吹?，中國(guó)對(duì)于創(chuàng)新藥的研發(fā)投入仍然十分有限。

幸運(yùn)的是，中國(guó)創(chuàng)新藥市場(chǎng)正在發(fā)生改變，資本市場(chǎng)及政府對(duì)創(chuàng)新藥的關(guān)注度越來(lái)越高，并在生物藥領(lǐng)域迅速崛起了一批創(chuàng)新型企業(yè)。希望這批成長(zhǎng)起來(lái)的創(chuàng)新型企業(yè)能引領(lǐng)中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)實(shí)現(xiàn)真正的創(chuàng)新。

如何加快創(chuàng)新藥物臨床研究？

創(chuàng)新藥研發(fā)周期長(zhǎng)已成為業(yè)內(nèi)共識(shí)，從新技術(shù)或新分子實(shí)體發(fā)現(xiàn)到藥物上市，要經(jīng)歷漫長(zhǎng)的臨床前和臨床研究，似乎很難實(shí)現(xiàn)快速研發(fā)。

但2020年面對(duì)新冠疫情，相關(guān)疫苗、治療藥物卻能迅速進(jìn)入臨床，并快速獲批上市，讓我們看到新藥研發(fā)速度是有可能加快的。尤其是mRNA技術(shù)落地速度如此之快，固然有疫情擴(kuò)散步步緊逼的原因，但近些年創(chuàng)新技術(shù)向臨床和市場(chǎng)轉(zhuǎn)化的速度確實(shí)越來(lái)越快。

在過(guò)去一年中，全行業(yè)聚焦新冠肺炎疫苗和藥物研發(fā)，通過(guò)共享數(shù)據(jù)及全球合作，迅速將創(chuàng)新技術(shù)推向臨床，并取得了巨大成功。

一方面，通過(guò)共享的數(shù)據(jù)，在臨床前期開(kāi)發(fā)中將有助于避免徒勞，降低重復(fù)試錯(cuò)的成本。通過(guò)數(shù)據(jù)共享，可以在臨床數(shù)據(jù)中看到機(jī)制問(wèn)題，當(dāng)出現(xiàn)基于分子的機(jī)制問(wèn)題時(shí)，人們就會(huì)意識(shí)后續(xù)的分子可能出現(xiàn)哪些問(wèn)題。這次疫情是整合和共享臨床前數(shù)據(jù)的一個(gè)機(jī)會(huì)，通過(guò)前期對(duì)病毒的研究及數(shù)據(jù)公開(kāi)，讓機(jī)構(gòu)及企業(yè)能迅速研發(fā)出有效的疫苗，并快速進(jìn)入臨床。

另一方面，通過(guò)合作，加快創(chuàng)新技術(shù)落地。近年來(lái)可以看到，大型醫(yī)藥公司與小型生物技術(shù)公司之間的合作十分活躍。這些小型生物技術(shù)公司往往處于科學(xué)的前沿，在不斷嘗試最具創(chuàng)新性的方法和方式。然后大公司加入進(jìn)來(lái)，依靠他們的基礎(chǔ)設(shè)施及人力資源，加快臨床試驗(yàn)。在新冠疫苗研發(fā)中，Moderna和NIH，BioNTech和輝瑞的合作正體現(xiàn)了這一變革。

此外，研發(fā)項(xiàng)目的數(shù)目也非常重要。據(jù)悉，在全球范圍內(nèi)有關(guān)新冠研發(fā)項(xiàng)目的數(shù)量超過(guò)了800個(gè)，而在腫瘤領(lǐng)域，全球目前共計(jì)只有350個(gè)左右的研究和開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。在需要深入研究的領(lǐng)域，我們需要嘗試各種各樣不同的方法，并確保那些有希望的項(xiàng)目最終“開(kāi)花結(jié)果”，這樣才能最終取得成功。

結(jié)語(yǔ)

如今，科技的迭代越來(lái)越快，成果轉(zhuǎn)化落地越來(lái)越快，科技成果惠及大眾也越來(lái)越快。我們應(yīng)該認(rèn)識(shí)到，創(chuàng)新藥是一個(gè)系統(tǒng)性問(wèn)題，從基礎(chǔ)科研發(fā)現(xiàn)新靶點(diǎn)、新活性分子，一步步做到藥物上市需要全行業(yè)共同努力。從頂層設(shè)計(jì)吸引更多公司布局創(chuàng)新藥，并通過(guò)合作與數(shù)據(jù)共享加速創(chuàng)新技術(shù)落地，在資本、政策和市場(chǎng)的推動(dòng)下實(shí)現(xiàn)真正的創(chuàng)新。